隨著人工智能（AI）技術的快速迭代，越來越多科技巨頭切入新藥研發(fā)賽道，AI制藥也成為全球產業(yè)資本爭奪的戰(zhàn)略高地。以AI為核心驅動力，新藥研發(fā)全流程迎來“效率革命”，傳統(tǒng)范式被重塑，智能技術正在改寫全球藥物研發(fā)的產業(yè)格局。
科技巨頭與資本重金布局
當前，AI制藥成為全球產業(yè)資本、政策制定者與科研機構共同聚焦的戰(zhàn)略高地，相關領域的合作及投融資事件也出現井噴。2026年一季度，全球醫(yī)藥交易總額880億美元，同比增長30%，機構預判全年交易規(guī)模有望沖擊1500億美元。
今年1月，英國藥廠阿斯利康與石藥集團達成了總額高達185億美元的最新戰(zhàn)略合作，12億美元首付款鎖定長效多肽研發(fā)管線；2月，美國制藥巨頭禮來公司與信達生物達成88.5億美元抗體平臺合作，深度綁定源頭創(chuàng)新研發(fā)；5月，DeepMind旗下Isomorphic Labs宣布完成21億美元B輪融資，創(chuàng)下AI制藥領域單筆融資紀錄。
與此同時，全球科技巨頭正加速向生命科學領域滲透，并利用AI技術的迅猛發(fā)展搭建起新藥研發(fā)的新型基礎設施；傳統(tǒng)制藥巨頭也主動打破固有模式，積極擁抱AI帶來的產業(yè)變革。
潘悅 制圖
據路透社報道，4月28日，美國制藥巨頭禮來公司與AI初創(chuàng)企業(yè)Profluent達成了一項合作協(xié)議，以尋找編輯DNA的新方法，這是禮來押注AI能夠改變藥物研發(fā)流程的最新舉措。根據雙方披露的合作協(xié)議，禮來將擁有Profluent開發(fā)新藥的獨家權利。如果這些藥物達到特定數量，禮來將支付最高22.5億美元。
4月16日，OpenAI宣布推出面向生命科學研究的系列AI模型，首個模型命名為GPT-Rosalind，旨在輔助生物化學、基因組學等領域的科研推理工作，加速藥物發(fā)現與轉化醫(yī)學進程。OpenAI生命科學研究負責人表示，GPT-Rosalind專注于提升生命科學基礎推理能力，目標并非取代科學家，而是幫助其處理耗時最長、分析要求最高的工作環(huán)節(jié)。
今年3月，美國芯片制造商英偉達公司與DeepMind、歐洲生物信息學研究所等合作，為蛋白質結構預測數據庫“阿爾法折疊蛋白質結構數據庫”擴充170萬個由AI預測的、高置信度的蛋白質復合物結構。通過可視化蛋白質相互作用，研究人員能夠更深入地了解調控細胞行為的分子機制，進而開發(fā)新型藥物與療法。
今年1月，英偉達還宣布聯(lián)手禮來公司，雙方計劃在5年內投資10億美元，共建AI聯(lián)合創(chuàng)新實驗室，借助AI解決制藥行業(yè)長期面臨的諸多挑戰(zhàn)。在此之前，英偉達已推出名為BioNeMo的軟件生態(tài)系統(tǒng)，專門用于開發(fā)和部署面向生命科學領域的人工智能模型。
Isomorphic Labs今年2月宣布，該公司已開發(fā)出專有人工智能模型IsoDDE，能夠精確預測蛋白質與潛在藥物相互作用以及抗體結構。業(yè)界評論認為，該模型比現有AI模型“阿爾法折疊3”更加強大。
從預測蛋白質結構，到深度介入藥物研發(fā)全流程，AI正逐漸成為驅動藥物創(chuàng)新的核心引擎。在AI持續(xù)賦能下，傳統(tǒng)藥物研發(fā)周期長、成本高的困境正逐漸被打破?？萍计髽I(yè)與制藥企業(yè)的協(xié)同聯(lián)動，正推動生物醫(yī)藥行業(yè)迎來范式革新，為更多疾病帶來新的治療希望。
在日本，武田制藥收購了一家靠AI發(fā)現銀屑病藥物的公司，后期在大型研究中大獲成功，武田計劃今年就向美國藥監(jiān)局提交上市申請。另一家日本藥企安斯泰來，也利用AI優(yōu)化了其胰腺癌藥物，目前該藥已進入后期臨床。
大幅提升效率和成功率
目前，在傳統(tǒng)創(chuàng)新藥研發(fā)面臨成本和效率桎梏的背景下，AI技術正以大幅提升效率和成功率的核心優(yōu)勢，改寫全球藥物研發(fā)的產業(yè)格局。
4月14日，丹麥制藥巨頭諾和諾德公司宣布與OpenAI達成戰(zhàn)略合作。諾和諾德表示，此次合作將運用先進AI技術分析復雜數據集，識別具有潛力的候選藥物，縮短從科研攻關到惠及患者所需的時間。此外，公司還將借助AI提升制造、供應鏈及運營等環(huán)節(jié)的效率。
同一天，美國亞馬遜云科技公司宣布推出Amazon Bio Discovery。這是一款代理型AI應用，旨在幫助研究人員更快速地設計和測試新型藥物。該公司介紹，研發(fā)人員可借此訪問領先的AI模型、查看基準測試結果，并使用智能體來指導實驗。在與美國紀念斯隆—凱特林癌癥中心的合作中，這款應用將針對潛在兒科癌癥療法的抗體設計時間從數月縮短至數周。
今年2月，瑞士AI醫(yī)療企業(yè)Evinova接連與英國藥廠阿斯利康、安斯泰來達成合作，加上此前牽手的美國大型藥企百時美施貴寶，三大藥企共同推進其AI臨床開發(fā)平臺。這家由阿斯利康2023年孵化的企業(yè)，憑借成本優(yōu)化、研究設計等AI工具，為藥企壓縮臨床試驗成本、加快研發(fā)節(jié)奏。
Evinova總裁杜蘭說，公司的核心就是把臨床試驗里那些手動的、零散的流程串起來，讓效率提上去。數據顯示，Evinova平臺能讓每個研究項目省下5%到7%的成本。
臨床試驗本就是藥企研發(fā)里最燒錢的環(huán)節(jié)，傳統(tǒng)模式里，設計反復、流程脫節(jié)都是常事，不少精力和資金都耗在這些地方。而Evinova的AI平臺就像個“智能參謀”，全程跟著研發(fā)走，哪里能優(yōu)化、哪里能改進，都能隨時給建議。這種從設計到執(zhí)行的全流程賦能，恰好戳中了藥企的痛點。
美國醫(yī)藥巨頭強生公司首席信息官吉姆·斯旺森日前在行業(yè)大會上稱，目前還無法依靠AI直接研發(fā)新藥并推向市場，但強生正利用這項新技術，從海量候選范圍中篩選有研發(fā)前景的化合物或生物制劑。“完全實現全自動新藥研發(fā)尚需時日，但我們可以借助AI進行流程優(yōu)化，目前已將先導化合物的優(yōu)化周期縮短了一半?！?/p>
強生還利用AI簡化監(jiān)管報備文件的編制流程。斯旺森稱，傳統(tǒng)方式撰寫一份臨床試驗報告通常需要700至900小時，如今這份工作耗時已從700小時縮短至約15分鐘。
此外也有其他藥企表示，AI可協(xié)助篩選臨床試驗受試者、選定試驗站點、起草監(jiān)管報備文件，為繁瑣的人工流程節(jié)省數周時間。一款新藥從研發(fā)到上市，往往耗時長達十年、耗資數十億美元。
據加拿大皇家銀行估算，未來五年內，AI技術有望為美國制藥行業(yè)省下約900億美元，并讓每股收益提高13%。不過，到目前為止，AI給制藥巨頭們帶來的實際收益，主要還是體現在簡化后臺流程、加快生產速度上，真正的“爆款”新藥還有待繼續(xù)研發(fā)。
目前，全球資本大量涌入AI制藥領域，但多數AI初創(chuàng)企業(yè)仍未形成穩(wěn)定盈利的商業(yè)化路徑。同時行業(yè)存在復合型人才缺口，落地標準與合作模式仍在探索。對于傳統(tǒng)跨國藥企而言，也面臨研發(fā)效率下滑，AI轉型投入產出比不明確的結構性問題。
由于AI制藥技術迭代速度快，全球各國尚未形成成熟統(tǒng)一的AI藥物監(jiān)管規(guī)范，如何對AI技術參與設計的藥物開展有效性、安全性審查，如何建立適配AI技術的監(jiān)管流程，目前仍存在大量規(guī)則空白，是值得監(jiān)管機構和產業(yè)界共同探索的問題。
FDA試行AI監(jiān)控加快新藥審批
美國食品和藥物管理局（FDA）近日宣布推出一項全新的試點項目，將利用AI及云端運算，即時監(jiān)控臨床試驗數據。這項舉措最終可能將新藥、新器材的審批時間縮短數年。此舉是FDA局長馬丁·馬卡里推動監(jiān)管改革、提升審評效率的核心舉措之一。
據科技新聞網站Nextgov報道，英國藥廠阿斯利康及美國藥業(yè)巨頭安進公司正各自進行的兩項臨床試驗，將率先試用這套新系統(tǒng)。
馬卡里表示，從醫(yī)藥公司啟動一期臨床試驗到向FDA提交申請，大約45%屬于無效時間，研究人員及工作人員都在做文書工作及其他任務，當中很多都很繁瑣。試點計劃將挑戰(zhàn)“一種新藥需要10年到12年才能上市”的固有觀念，讓FDA能夠直接從臨床試驗中獲取數據。例如，當患者發(fā)燒或腫瘤縮小時，FDA監(jiān)管人員可以在云端即時查看具體情況。
FDA人工智能總監(jiān)沃爾什向媒體強調，雖然臨床試驗時間有可能縮短多達40%，但機構不會在安全方面偷工減料。
同時，FDA發(fā)布一份資訊征詢書，向公眾及業(yè)界征求意見，探討AI技術如何提高早期臨床試驗決策的效率、速度及品質。沃爾什補充稱，在早期試點計劃中，AI在某些情況下，將行政任務從10天縮短至20分鐘。
